研发创新

R&D INNOVATION

创新药技术平台聚焦前沿

公司致力于打造成为领先的创新驱动型生物医药平台，旗下巨石生物是一家以卓越的自主研发能力为核心驱动力的创新生物医药企业，
拥有全面的研发和商业化能力，专注于抗体类药物、抗体偶联药物（ADC）以及mRNA 疫苗等生物制药前沿领域。组建了具备丰富经验且富有创造性的研发团队。

3大治疗领域

  • 重大传染疾病

  • 恶性肿瘤

  • 自身免疫疾病

  • 23 项
    研究成果
  • 8 项
    国内专利技术
  • 20 项
    国外专利技术
  • 3 个
    治疗领域
  • 5 个
    技术平台

5大技术平台

  • mRNA

    mRNA药物开发平台采用先进的技术，使加帽共转录生产mRNA通过一步纯化即可高效快速的获得mRNA原液，工艺简单，生产周期短，易放大。产品模块化设计，技术平台拓展性强，可迅速开发多种mRNA产品；引入修饰碱基，免疫原性低，安全性好；具有自主知识产权的脂质体平台技术及商业化生产经验。平台开发的新冠疫苗（度恩泰）是我国首个获批的mRNA疫苗。

  • 抗体工程改造

    基于CADD的抗体工程改造平台，通过抗体工程改造抗体的亲和力、效应功能、血浆半衰期、免疫原性、特异性和稳定性等方面，可改善抗体的药效、安全性和药代动力学等性质。
    利用Discovery Studio等计算机辅助模拟技术搭建的抗体工程改造平台，旨在开发pH依赖型抗体、Probody等，以期获得更加安全有效的抗体、ADC药物。

  • 噬菌体和酵母展示

    展示平台以噬菌体和酵母展示技术为核心，两个技术相辅相成，互相补充。噬菌体展示技术库容量大，筛选简便，抗体发现周期更短。酵母展示技术借助真核表达系统，保证了抗体等真核蛋白的正确表达，通过分选型细胞流式仪，检测和筛选同步进行，更容易做到优中取优。目前已经通过该展示平台完成了抗体亲和力成熟的多个项目，构建了筛选肿瘤组织激活型抗体的自封闭筛选系统。

  • 酶法定点修饰

    巨石生物具有先进的生物大分子定点修饰技术平台，掌握了酶法PEG定点修饰技术、位点特异性抗体药物偶联（ADC）技术、双特异性抗体制备技术等。
    全球创建并首次使用基因工程技术对转谷氨酰胺酶进行改造，无需对抗体进一步改造，即实现定点偶联，并增加其对反应位点的选择性、反应活性，打破了国际上该技术的垄断，填补了我国该领域的技术空白，拥有全球独家专利。

  • 纳米递送

    纳米递送技术平台：深入研究了LNP的微观结构及形成机制，发明了具有自主知识产权的制备工艺和检测技术，解决了LNP产品常见的空载率高、热力学不稳定、储存条件苛刻等问题。基于平台开发的产品粒径非常均一、稳定性好、mRNA包封率高，更容易被免疫系统摄取，能更有效的转染和表达。

创新药部分在研管线

药物名称 时间 适应症 产品介绍
乌司奴单抗注射液 2024年11月上市申请获得受理 成人和儿童斑块状银屑病 乌司奴单抗注射液是一种全人源 IgG1κ单克隆抗体，为IL-12/IL-23 p40抑制剂，乌司奴单抗与 IL-12 和 IL-23 的 p40 蛋白亚单位以高亲和力特异性结合，阻断 IL-12 和 IL-23 与细胞表面受体 IL-12Rβ1 的相互作用，从而抑制IL-12 和 IL-23 介导的信号传导和细胞因子的级联反应，进而抑制角质细胞的增生，发挥治疗银屑病药效作用。该产品按照治疗用生物制品3.3 类申报，适应症为成人和儿童斑块状银屑病。本次申请主要是基于一项关键III期临床试验，入组患者为对任一系统性治疗（包括环孢素、甲氨喋呤（MTX）、PUVA（补骨脂素和紫外线 A）、阿维A 胶囊）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病成人患者。临床试验结果显示乌司奴单抗注射液与原研药喜达诺®于治疗中度至重度斑块型银屑病受试者的有效性高度一致，且安全性良好。乌司奴单抗注射液治疗银屑病疗效好，稳定期给药间隔为每 12 周给药一次，具有显著的临床应用优势。
药物名称 时间 适应症 产品介绍
SYS6010 2024年12月被药审中心纳入突破性治疗品种名单 单药用于经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的EGFR 突变阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC） 肺癌是中国和全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，严重威胁人类健康。多数肺癌患者确诊时已分期较晚，其中，Ⅲ期患者的5 年生存率约20%，Ⅳ期患者的 5 年生存率低于 5%，中位生存期为7 个月。
亚裔和中国 NSCLC 患者的 EGFR 基因突变阳性率为40-50%。EGFR突变阳性晚期 NSCLC 靶向治疗的疗效与分子分型关系已在临床实践中得到充分证实，EGFR-TKI 目前已成为 EGFR 突变阳性晚期NSCLC 的一线标准治疗，TKI 治疗失败后标准治疗为含铂双药化疗±贝伐珠单抗。但经EGFR-TKI 及化疗治疗失败的 EGFR 突变阳性 NSCLC 患者，整体预后较差，该人群仍存在未被满足的临床需求。
目前该产品在多种实体瘤的开发正在进行中，现有临床数据证实该产品单药在该适应症中的疗效显著优于标准治疗。该产品获突破性治疗认定，将有助于进一步促进与监管机构的沟通，加快开发进度。
在研药物 种类 靶点 适应症 阶段
乌司奴单抗注射液 单抗 IL-12/IL-23p40 中重度斑块银屑病 已递交上市申请
恩朗苏拜单抗
（SG001）		 单抗 PD-1 1L 复发或转移性宫颈癌 关键临床试验
重组人源化抗 HER2 单抗- MMAE 偶联药物注射液（DP303c） ADC HER2 受体 乳腺癌 关键临床试验
帕妥珠单抗注射液 单抗 HER2 乳腺癌 关键临床试验
SYS6010 ADC EGFR 晚期实体瘤 关键临床试验
司库奇尤单抗注射液 单抗 IL-17 单克隆抗体 中重度斑块银屑病 关键临床试验
SYSA1801 注射液 ADC CLDN18.2 ClDN18.2 阳性 HER2 阴性的胃腺癌 关键临床试验
SYS6002 ADC Nectin-4 尿路上皮癌、晚期实体瘤 I/II 期
SYS6011 注射液 单抗 / 晚期实体瘤 I 期
SYS6005 ADC ROR1 晚期肿瘤 I 期
SYS6043 ADC / 晚期实体瘤 I 期
SYS6023 ADC / 晚期实体瘤 I 期
SYS6016 注射液 mRNA 疫苗 RSV 疫苗 预防由 RSV 感染引起的下呼吸道疾病 I 期
SYS6026 注射液 mRNA 疫苗 HPV 疫苗 人乳头瘤病毒（HPV）16/18型相关高级别鳞状上皮内病变（HSIL） I 期
在研药物 临床数据发表
DP303c 注射液
（重组人源化抗 HER2 单抗－MMAE 偶联药物注射液）		 2024 年 8 月，DP303c 治疗 HER2 表达的晚期实体瘤的 I 期临床研究结果发表在国际期刊 npj Precision Oncology （IF 7.9）。研究结果显示，DP303c 在HER2 表达的晚期实体瘤，尤其是 HER2 表达的乳腺癌中展现出良好的疗效。
注射用 SYS6002
（抗人 Nectin-4 单克隆抗体偶联药物）		 2024 年 1 月，用于治疗晚期实体瘤的 I 期临床研究成果在2024 年ASCO-GU大会上展示（编号：B622）。初步结果显示 SYS6002 在宫颈癌和尿路上皮癌等晚期实体瘤中体现了明确的疗效信号，且耐受性良好。
2024 年 5 月，用于治疗晚期实体瘤的 I 期临床研究成果在2024 年ASCO大会上，以壁报的形式发表（编号：3151）。初步结果显示 SYS6002 在晚期实体瘤患者中出现了明确的疗效信号，且耐受性良好。
SG001
（恩朗苏拜单抗注射液）		 2024 年 5 月，SG001 单药用于复发或转移性宫颈癌的 Ib 期临床研究结果发表于国际期刊 Cancer Communications（IF 20.1）。研究结果显示 SG001 单药展现出良好的疗效，且安全性可控，在复发或转移性宫颈癌未来的联合治疗中具有巨大的潜力。
2024 年 5 月和 10 月，SG001 单药用于复发或转移性宫颈癌的II 期临床研究结果分别发表 于 2024 年 ASCO 年 会 （ 以 壁 报 的 形 式 发 表 （ 编 号：5526 ））和国际期刊Gynecologic Oncology（IF 4.5）。研究结果显示，SG001 单药在PD-L1 阳性的复发性/转移性宫颈癌患者中显示出持久的抗肿瘤活性和可接受的安全性。
2024 年 11 月，SG001 联合铂基础化疗联合或不联合贝伐珠单抗用于复发或转移性宫颈癌的 III 期安全性导入期结果被 2025 年美国妇科肿瘤学会年会（SGO）以poster tourpresentation 的形式接收。
乌司奴单抗注射液
（SYSA1902）		 2024 年 11 月，乌司奴单抗注射液在治疗中重度斑块状银屑病患者的III 期试验结果在2025 年美国皮肤病协会年会（AAD）上以电子壁报形式接收。